基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。 。
举一反三
- 中国大学MOOC: 基因治疗是运用基因工程技术将正常基因导入细胞， 纠正或补偿基因缺陷引起的功能缺陷， 在遗传水平上根治疾病。
- 基因治疗是指（） A: 把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的 B: 对有基因缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的 C: 运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常 D: 运用基因工程技术，把有基因缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的
- 基因治疗是指（） A: 对有基因缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的 B: 把健康的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的 C: 运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常 D: 运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的
- （）就是把正常功能的基因或有治疗作用的DNA导入人体靶细胞，纠正由于基因突变或表达异常而导致的基因缺陷，从而治疗或缓解疾病。
- 基因补偿是指以正常基因校正或者替代缺陷和异常的基因。